Léky na vzácná onemocnění, jako jsou například hemofilie, svalová dystrofie nebo nemoc motýlích křídel, potřebuje sice menší počet pacientů, jejich cena je ovšem daleko vyšší, než je tomu u běžných léčiv. Například léčba jednoho pacienta pomocí takzvané genové terapie vychází až na desítky milionů korun. Přesto by i takto drahá terapie měla být přístupná co největšímu počtu pacientů, čehož jsou si vědomi i odborníci.

https://byznys.hn.cz/c1-67086000-pristup-k-novym-lekum-na-vzacna-onemocneni-je-potreba-zrychlit-a-sjednotit-napric-evropou-shodli-se-odbornici